Forschung
Das Zentrum für Seltene Erkrankungen Gießen ist Teil von circa 10 klinischen Studien, die weltweit durchgeführt werden. So soll geprüft werden, ob bestimmte Medikamente einen Nutzen für die Patient*innen hat. Diese klinische Prüfung ist die Voraussetzung dafür, dass ein Medikament später zugelassen werden kann. Aber auch für Erkrankungen für die es (noch) keine medikamentöse Behandlung gibt, oder die Behandlung bereits in Deutschland zugelassen ist, werden an unserem Zentrum sogenannte Beobachtungs- und Registerstudien durchgeführt.
Klinische Studien
Spinale Muskel Atrophie (SMA)
- Onward (NCT04729907)
- Hinalea1 (NCT05861986)
- Hinalea2 (NCT05861999)
Morbus Pompe
- Baby-COMET (NCT04910776)
- ZIP (NCT03911505)
- ROSSELLA (NCT04808505)
Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II; Morbus Hunter)
- STARLIGHT (NCT04573023)
Friedreich-Ataxie
- BRAVE (NCT06953583)
Niemann-Pick Typ C (NPC)
- IB1001-301 (NCT05163288)
Ataxia-Telangiectasia (A-T; Louis-Bar-Syndrom)
- IB1001-303 (NCT06673056)
Tuberöse Sklerose (TSC)
Beobachtungsstudien
Hypophosphatasie (HPP)
Morbus Fabry
- followME (AT1001-030)
- Fabry Disease Registry
Alpha-Mannosidose
GM1- und GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs; Morbus Sandhoff)
Morbus Pompe
Spinale Muskelatrophie (SMA)
Neuronale Ceroid-Lipofuszinosen Typ 2 (NCL2)
Gliedergürteldystrophie
Morbus Gaucher
Bitte kontaktieren sie ein Mitglied unseres Studienteams, wenn sie Interesse an der Teilnahme einer Studie haben.